Desde el año 2011 comenzó un ensayo clínico denominado EXIST-1 en la clínica Puigvert con este fármaco. Posteriormente en el año 2012 , se comenzó otro ensayo clínico denominado EXIST-2 para SEGAs en cinco Hospitales de ámbito nacional. En el año 2013 se comienza también otro nuevo ensayo denominado EXIST-3 para epilepsia también en 5 Hospitales de ámbito nacional.
Estos ensayos se realizan con la participación de asociados y afectados de E.T y con la colaboración de Novartis.
Estos ensayos están dando resultados de reducción tanto de AML, como de SEGAs de hasta un 60%,así como reducción de los angiofibromas faciales.
En todos los ensayos, la Asociación colabora con las familias respecto a alojamientos, desplazamientos, etc.
