Es un inhibidor del mTOR y es un inmunosupresor. Con ésta medicación se comenzó en el 2008 un ensayo que fue aprobado por el Comité de Ética de Investigación Clínica de la Fundación Puigvert y por la Agencia Española del Medicamento.
Fue un ensayo clínico en fase IV, unicéntrico, no controlado, no ciego de 24 meses de duración, con un fármaco comercializado en una nueva indicación terapéutica.
Se incluyeron 17 pacientes afectados de ET con indicación de un angiomiolipoma mayor de 2 cm de diámetro y recibieron tratamiento con rapamicina durante 12 meses.
La proliferación inadecuada y constante que existe en la ET en forma Diversos tumores, puede ser bloqueada por inhibidores de la kinasa mTOR (mammalian target of rapamycin), como la Rapamicina.
Pacientes afectos de E.T. que han recibido tratamiento con Rapamicina durante 12 meses, han objetivado disminución del tamaño de algunos tumores como los AML (angiomiolipomas renales) y en SEGAs (astrocitomas de células gigantes), así como en los angiofibromas faciales.
Los datos clínicos sugieren que la Rapamicina puede jugar un papel beneficioso en el tratamiento de la ET. Este ensayo fue auspiciado por la Asociación de Esclerosis Tuberosa.
Enlace al ensayo clínico
